欢迎收看 US520 健康台。今天是 2026 年 9 月 12 日，US520健康台为您盘点本周全美医疗与医药健康领域的重大动态与突破进展。

FDA批准首款靶向脊髓性肌萎缩症肌肉萎缩新药

美国食品药品监督管理局（FDA）于 9 月 11 日正式批准了生物制药公司 Scholar Rock 的创新药物 Isembyld（apitegromab-mstn），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。该药是首个专门靶向延缓并改善 SMA 患者肌肉萎缩的潜伏肌生成抑制素（myostatin）抑制剂。临床三期试验表明，在现有标准疗法基础上联用该药，能够显著改善非卧床患儿的运动机能。【来源：FDA新闻发布室】

儿童罕见免疫缺陷病治疗迎来重大突破

本周，FDA 扩大了激酶抑制剂 Joenja（leniolisib）的适用人群，正式批准其用于 4 至 11 岁（体重至少 27 公斤）患有活化磷酸肌醇 3-激酶 δ 综合征（APDS）的儿童患者。APDS 是一种严重的罕见原发性免疫缺陷疾病，此前低龄患儿缺乏靶向病因的治疗手段。临床数据显示，新药能显著缩小淋巴结肿大并改善免疫细胞指标。【来源：美通社】

首款针对亚历山大病病因的创新药物获批

罕见神经退行性疾病亚历山大病（Alexander Disease）本周迎来了首个针对病因的靶向药物 Zanvastro（zilganersen）。FDA 宣布批准该药用于治疗亚历山大病患者，通过每 12 周一次的鞘内给药，显著改善并稳定了患者的步态功能，改变了该疾病过去仅能依靠对症支持治疗的困境。【来源：FDA新闻发布室】

乳腺癌新型靶向口服药获批上市

在肿瘤治疗方面，阿斯利康的新一代口服选择性雌激素受体下调剂（SERD）Etcamah（camizestrant）片剂本周顺利通过 FDA 审批，正式获准用于乳腺癌的临床治疗。该药的获批为内分泌治疗耐药的乳腺癌患者群体提供了更加有效且便利的口服靶向用药选择。【来源：Drugs.com】